基因编辑加异体干细胞移植技术——治愈糖尿病的曙光

---

加拿大卫生部已经批准两家公司开始VCTX210的临床试验，VCTX210是一种经过基因编辑的，同种异体的干细胞衍生疗法。通过移植干细胞分化而来的胰腺细胞，能够使得1型糖尿病患者恢复胰岛素分泌功能，达到功能性治愈。

1型糖尿病是自身免疫性疾病，患者自身的免疫细胞错误地攻击并破坏胰腺中产生胰岛素的细胞。没有β细胞，身体就不能再产生胰岛素，没有胰岛素的控制，体内血糖就飙升，高血糖可能会危及生命。虽然胰岛移植在治疗1型糖尿病方面非常有效，但由于严重缺乏供体，这种手术只在有限数量的患者中进行。

VCTX210产品的开发可谓强强联合，将基因编辑技术用于多能干细胞系上，敲除了干细胞表面的T细胞攻击有关蛋白基因，使得移植细胞不会受到宿主免疫系统攻击。此外，为了保证移植细胞的存活率与活性，VCTX210的移植将采用递送装置PEC-Direct袋，该装置可允许血管进入并与植入的细胞相互作用，从而保证植入细胞的稳定及释放的胰岛素能顺利进入血液循环。

VCTX210的一期临床试验旨在评估其在T1D患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。该项目由CRISPRTherapeutics和ViaCyte共同推进，作为一项战略合作的一部分，旨在发现、开发和商业化治疗糖尿病的基因编辑干细胞疗法。VCTX210是一种异基因、基因编辑的干细胞衍生产品，通过将CRISPRTherapeutics的基因编辑技术应用于ViaCyte的专有干细胞功能，开发出一种有潜力的β细胞替代产品。